Terapia génica contra la hemofilia A



Informa: Ángela Fernández

Una sola inyección intravenosa bastará para curar a las personas con hemofilia. Así funciona el ensayo que se está probando, entre otros lugares, en el Hospital Regional de Málaga.

La hemofilia es una enfermedad en la que al afectado le falta o no le funciona el gen que sintetiza una molécula necesaria para la coagulación de la sangre, un proceso vital ya que si no cualquier herida interna o externa podría provocar una hemorragia mortal, aunque en la mayoría de los casos se producen pequeños sangrados que se acumulan en las articulaciones, con un importante efecto en la calidad de vida de los afectados.

Hay varios tipos en función de cuál de estas moléculas, los llamados factores de coagulación, sea la que no se sintetice. La hemofilia A se debe a la carencia del factor VIII. En el ensayo, se toma un adenovirus y se le inserta el gen que sintetiza el factor VIII. Luego, se inyecta por vía intravenosa al afectado. La idea es que el adenovirus, que tiene una gran afinidad por las células del hígado, llegue hasta ahí y, al infectarlas, les pase el ADN del gen que falta. El hígado es el órgano que fabrica los factores de coagulación, por lo que está ya preparado para incorporar ese gen y suplir así la causa de la enfermedad.

Aunque es la primera vez que se prueba este medicamento para la hemofilia A, ya se han hecho intentos similares para la hemofilia B, y, aunque no hay ningún producto en el mercado, los primeros resultados han sido positivos

Glosario:
Hemorragia: Salida de sangre de las arterias, venas o capilares por donde circula, especialmente cuando se produce en cantidades muy grandes.
Factores de coagulación: Los factores de coagulación son todas aquellas proteínas originales de la sangre que participan y forman parte del coágulo sanguíneo. Son trece los factores de coagulación, nombrados con números romanos.
Adenovirus: Virus que, en el hombre, es responsable de algunos procesos catarrales y febriles, así como de otras infecciones de las vías respiratorias.

Fuentes:

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